8 de mayo Día Internacional de la Talasemia

Este año, el tema del Día Internacional de la Talasemia 2020 es «El comienzo de una nueva era para la talasemia: es hora de un esfuerzo global para hacer que las nuevas terapias sean accesibles y asequibles para los pacientes». Esto busca reflexionar sobre

Día Mundial de las EPOF – 29 de febrero

El lema de FADEPOF para el Día Mundial de las Enfermedades Poco Frecuentes 2020, es ¡MOSTRÁ TUS RAYAS! haciendo alusión a las rayas de las cebras.

No siempre que se escuche ruido de pezuñas, serán

El hombre del brazo de Oro

James Christopher Harrison, (1936 – ), también conocido como «El hombre del brazo de oro»,​ es un donante de plasma sanguíneo australiano; la inusual composición de su plasma se utilizó para fabricar un tratamiento para la enfermedad de Rhesus. Harrison realizó 1.173 donaciones durante toda su vida, y se estima que ayudó a que más de dos millones de bebés nacieran sin la enfermedad citada.

Harrison comenzó a donar en 1954. Tras las primeras donaciones, se descubrió que su sangre contenía un anticuerpo inusualmente fuerte y persistente llamado inmunoglobulina RHo (D) (RHo (D) immune globulin). Rho(D)IG se usa para evitar una respuesta inmune al tipo sanguíneo Rh positivo en las personas con el tipo sanguíneo Rh negativo. Se administra a mujeres con Rh negativo madres de bebés de Rh positivo, durante y después del embarazo, para evitar la creación de anticuerpos contra la sangre de un niño Rh positivo. Esos anticuerpos, con el fenómeno de incompatibilidad posterior, hacen que aparezca la enfermedad de Rhesus, la forma más común de la enfermedad hemolítica del recién nacido (HDN). El 11 de mayo de 2018 (tiempo de Australia), James hizo su última donación de sangre ya que llegó al límite permitido por la ley por su edad.Es un día triste para mí. El final de una larga carrera […] Yo continuaría haciéndolo, si me lo permitieran, dijo el Sr. Harrison durante su última extracción en el Centro de Donantes del Ayuntamiento en la donación número 1.173

Por: ALMA -Asocición Leucemia Mieloide Crónica

Felicidades

Nueva terapia potencial para Drepanocitosis (SCD)

Voxelotor puede promover beneficios a largo plazo en adolescentes y  adultos con SCD, según la última muestra de datos clínicos.

 

El voxelotor es el principal candidato terapéutico de Global Blood Therapeutics , puede inducir mejoras rápidas, sólidas y sostenidas en la cantidad de hemoglobina en adolescentes y adultos con enfermedad de células falciformes (SCD), según los resultados provisionales de la primera parte de un ensayo de Fase 3.

«DÍA INTERNACIONAL DEL MÉDICO» – 3 de diciembre

FUNDATAL

Se conmemora desde hace  55 años y ya entonces existía una profunda crisis en la que estaban inmersos los profesionales de la salud. ¿Cuándo no lo estuvieron?

¿Por qué se eligió el 3 de diciembre? Porque ese día nació Carlos Finlay, el médico cubano que demostró el modo de transmisión de la fiebre amarilla -a través de un mosquito-, un hallazgo de trascendencia mundial que evitó miles de muertes en América.

Puede parecer gracioso que nos refiramos a «mosquitos», un insecto que parece poco importante, y que sin embargo hizo y hace estragos en la vida de los seres humanos y los animles.

Un mosquito -que nos atañe y mucho-, dió lugar a la aparición del paludismo, en cambio en este caso sucedió algo muy particular: apareció un gen defensor. Excelente en su momento ya que muchas personas no murieron de malaria, pero que se convirtió en

Ver la entrada original 207 palabras más

Estado PRIME para la terapia génica de Orchard

egg cells flowing in a blue background

5 de octubre de 2018

La Agencia Europea de Medicamentos ha otorgado a la terapia génica experimental de Orchard Therapeutics OTL-300 PRIME la designación como un tratamiento potencial para la forma más grave de beta-talasemia.
El movimiento permite a la empresa un mayor compromiso con el regulador para optimizar el desarrollo y acelerar las evaluaciones de las aplicaciones.
Para ser aceptado para PRIME,

Beta-talasemia: ¿todos los caminos conducen a una cura?

El 31 de agosto de 2018, se anunció en ClinicalTrials.gov un ensayo de fase 1–2 de una terapia de edición del genoma basada en CRISPR-Cas9 para pacientes con beta-talasemia . Este ensayo ha atraído mucha atención, en parte debido al

9 COSAS QUE HAY QUE SABER SOBRE LA DREPANOCITOSIS

Las investigaciones han demostrado que la Enfermedad de Células Falciformes –conocida también como drepanocitosis- es la enfermedad genética más común que acorta la vida.
Típicamente diagnosticada en la primera infancia, la Enfermedad de Células Falciformes (ECF ó SCD, por sus siglas en inglés) ocurre cuando

Terapia génica para Beta-talasemia

A la terapia génica LentiGlobin ™ de Bluebird bio se le concedió una evaluación acelerada por parte de la Agencia Europea de Medicamentos para el tratamiento de la βtalasemia dependiente de la transfusión

CAMBRIDGE, Massachusetts – (BUSINESS WIRE) – bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) anunció hoy que su terapia con genes LentiGlobin ™